Génterápia – korlátok között

Miután Franciaországban korlátozták a génterápiás beavatkozásokat, az amerikai illetékesek is fontolgatják, hogy csak olyan esetben engedélyezzenek génterápiás kezelést, ha a beteg gyerekeknek már nincs más esélyük a gyógyulásra. Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) azt követően jutott erre az elhatározásra, hogy egy hároméves francia kisfiú – kortársai után harmadikként – megbetegedett leukémiában, miután génterápiás beavatkozást hajtottak végre rajta.

A génterápiát egy immunhiány okozta betegség, az X-SCID kezelésére vetették be. Miután kiderült, hogy a génterápiának ilyen következménye lehet, most már kizárólag azoknál a gyerekeknél tartják lehetségesnek a hasonló beavatkozást, akik nem jól reagálnak a csontvelő-átültetésre, emiatt nincs más esélyük a gyógyulásra.

Eközben folytatódnak egy másik hasonló betegség, az ADA-SCID kezelésére alkalmazott génterápiás beavatkozások, mert a szakértők ez esetben nem látnak nyomós okot korlátozások bevezetésére.