Peptidek a súlyos betegségek kezelésében
A Bicycle Therapeutics vállalat új gyógyszerosztályt fejleszt az olyan súlyos rendellenességek ellen, mint a rák és az autoimmun betegségek. Olyan biciklikus peptideket hoznak létre, amelyek szelektív módon kötődnek a betegségekkel összefüggő fehérjékhez, úgy módosítva azok működését, hogy közben a szervezet más fehérjéit nem károsítják.
Az elmúlt tizenöt évben a monoklonális ellenanyag nevű molekulák különösen hatékonynak bizonyultak bizonyos daganattípusok és autoimmun betegségek kezelésében. 2012-ben ráadásul a tíz legnagyobb bevételt hozó gyógyszer közel felét is ezek tették ki. Viszonylag nagy méretük azonban megakadályozza hatékony eloszlásukat bizonyos szövetekben, és csak injekció formájában adhatók be, ráadásul nem lehet szintetizálni ezeket a gyógyszereket, ami megnehezíti gyártásukat.
A Bicycle Therapeutics által fejlesztett új terápiás ágens osztály körülbelül százszor kisebb ezeknél. A biciklikus peptideknek nevezett molekulák hasonló kötődési tulajdonságokkal rendelkeznek, mint a monoklonális ellenanyagok, de hiányoznak belőlük az utóbbiak korlátai. A biciklikus peptidek onnan kapták nevüket, hogy két aminosav kötésből állnak. Egyedülálló módon képesek szinte bármilyen biológiai struktúrához kötődni, és miközben a célpontot manipulálják, érintetlenül hagyják az egészséges sejteket. Úgy tudnak például a daganatos sejtek fehérjéihez kötődni és meggátolni a működésüket úgy, hogy közben nem befolyásolják a környező szövetek működését.
A terápiás ágenseket a biciklikus peptidek nagy kombinatorikai könyvtárából izolálják egy fág-kijelzés nevű technikával. Az ötlet Christian Heinis professzor nevéhez fűződik, aki eredetileg az ellenanyagokhoz hasonló molekuláris struktúrát próbált kifejleszteni, amely a célproteinhez tud kötődni, de sokkal kisebb az antitestnél, így hatékonyan el tud oszlani a szövetekben, és kémiai szintézissel is előállítható.
